Компания CRISPR Therapeutics, которая находится в городе Цуг (Швейцария), применила технологию генного редактирования для лечения человека с заболеванием крови, а именно с бета-талассемией. У пациентов с подобным заболеванием присутствует дефектный ген, который не дает клеткам крови переносить по телу кислород. Работа спонсируется компанией Vertex Pharmaceuticals из Бостона.

Ученые намерены вылечить заболевание крови с помощью генного редактирования

Как сообщили представители MIT Technology Review данный случай является первым, когда подобная технология редактирования генов применяется в западной клинике. Раньше такой метод использовался только врачами из Китая для лечения рака.

«Лечение первого пациента в этом исследовании отмечает важный научный и медицинский рубеж, — говорит генеральный директор CRISPR Therapeutics Самарт Кулкарни, — и начало работ по реализации потенциала терапий CRISPR/Cas9 в качестве нового класса потенциально трансформационной медицины для лечения серьезных болезней».

В данной работе специалисты взяли образцы стволовых клеток из крови человека, использовали CRISPR для редактирования ДНК и после этого поместили измененные клетки в организм. Теоретически, подобная процедура может избавить человека от заболевания. В любом случае, вскоре исследователи смогут предоставить результаты, которые позволят говорить об эффективности подобного использования технологии.

В настоящий же момент говорить о том, окажется ли такой способ лечения рабочим, пока рано. Однако, исходя из большого число юридического материала в пресс-релизе CRISPR Therapeutics, можно предположить, что компания заранее ограждает себя от вероятности неудачи.

Известно, что в данном испытании принимают участие 45 пациентов. Согласно пресс-релизу, компания сперва понаблюдает за эффектом от подобного способа лечения лишь у двух участников эксперимента, и только после этого приступит к применению технологии по отношению к остальным.

Поделиться в социальных сетях